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04/05/2015

Une grande avancée dans la thérapie génique

Le 15 avril dernier, l’AFM-Téléthon annonçait le succès de la thérapie génique  pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie génétique rare qui impact lourdement les défenses immunitaires des malades.

Des enfants atteints de cette maladie ont pu tester la thérapie génique que s’est avérée être un succès pour 6 enfants sur 7 où le système immunitaire s’est amélioré. Les dirigeants du Téléthon s’expriment sur leur blog à ce sujet.

Pour Serge Braun c’est une grande porte qui s’ouvre. Les enfants ayant bénéficié de la thérapie sont aujourd’hui loin des hôpitaux. L’un d’entre eux a même pu retrouver la marche et retourner à l’école. La thérapie génique se révèle donc efficace, et donne l’espoir à la recherche et à l’association qui lutte pour guérir de ces maladies rares.

 

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